基因她力量|何春艳：从投资人到创始人，用十年拿起“上帝的手术刀”

她们每天面对复杂的生物个体，

她们每刻都是精准的生命未知数，

她们明白回归生命的本质，

基因“她”力量

她们各不相同。

第四期，

我采访了何春艳，

免疫学博士、

投资人、

新芽基因创始人。

何春艳，上海交通大学免疫学博士，毕业后在上海生物制品研究所开发病毒性疫苗数年。2010年加入复星医药成为主导创新药物的BD，后转型战略投资人，任复星科创中心董事总经理。2015年攻读MBA。2020年7月，何春艳选择创业——成立新芽基因。

新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）。

采访前几天，新芽基因刚刚宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资，由红杉资本中国基金领投，西湖大学产业投资、中新苏州工业园区产投、王加权家族基金跟投，老股东丹麓资本持续追加投资。截至目前，新芽基因已完成近亿元融资。

这不是何春艳的首次创业。10年前，何春艳豪情壮志地写了BP，找到投资人，决定技术创业，但是终未成行。在读博士期间，何春艳接了一个帮外企收购国内公司的兼职，在这个过程中她发现做投资也非常有意义，不一定自己必须花上10年、20年做一个产品出来——通过投资方式帮助更多的想法变成现实，也是一种意义。于是，2010年何春艳去复星医药做投资，希望自己的投资能孵化出更多的想法，这些想法成长后也能帮助更多人。

在基因罕见病中，杜氏肌营养不良（DMD）是一种X染色体罕见病，多发于男性新生儿，女性仅为携带者，极少发病。患者通常在3-5岁开始出现症状，包括运动迟缓、步态异常、站立困难及易跌倒等。如果没有得到有效治疗，患者在11-12岁就需要依赖轮椅，大部分人在20岁前会因心肺功能衰竭而死亡。

由于患者基数较少但研发成本高昂，少有药企进行此类治疗药物的研发，或者研发进度迟缓，市面上已有药物被称为“孤儿药”。即便是目前获批的药物，由于需要根据患者体重变化增加剂量，这意味随着患者年龄的增长，治疗费用会越来越高，对于普通家庭而言，这是一笔不菲的费用。

随着基因编辑这把“上帝手术刀”的强力介入，DMD治疗有了曙光。早前，西湖大学的实验结果让何春艳感到兴奋，她意识到这些药物有可能具备一次性治疗罕见病的潜力。她决定尽快将想法转化成实实在在的产品，来改变治疗困境。除了希望推进罕见病治疗药物尽快上市，何春艳内心的责任感也在驱使自己做出改变。何春艳再次决定创业，从0开始。

从研发人员到战略投资人再到创业者，何春艳的职业履历非常丰富。“每一次职业转换，其实都为最终创业奠定了基础。这世界需要更多好的CEO。”

以下为专访实录：

从投资人到创始人

TOPHER：从生物医药博士到战略投资人到CEO，您认为自己更适应哪个角色？

何春艳：其实没有最适应哪一个角色，我很早就有独立做一件事的想法，比如博士毕业后，我想做一家疫苗开发公司，当时也写了BP，找到一些投资人，后来发现自己缺少很多能力，所以后期选择做投资人。

无论哪种角色，都是在积累能力和力量，为成为CEO打基础。这10年的成长对我来说非常重要。投资不是我最后的职业，领导一个团队拯救患者才是我的终极梦想。

TOPHER：新芽基因为什么叫“新芽”？

何春艳：公司名起了很多次，刚开始所有名称都和基因编辑相关。去年3月大家都在家办公，终于有一天我可以去办公室了，走出来的时候看到树上都发了芽。我想，那些患肌营养不良（DMD）的孩子的肌肉都处在萎缩的过程中，我们希望看到枯树冒出新芽，于是直接把公司命名为新芽了。公司名有可能给投资人看，也可能给技术人员看，但我更希望患者能够看到，真的给他们带来希望。

TOPHER：新芽基因在成立一年内就快速完成两轮融资，为什么？

何春艳：主要还是大家对前沿技术的认同越来越深了，发现了我们的商业价值。去年公司成立第一次路演的时候，投资人没有听懂的。今年有了更多国外临床数据，大家发现新芽在国内算走得非常前列的位置。原来所有的基因编辑都集中在体外修改，我们成立新芽去做全身基因编辑，这是走在世界最前沿的。

TOPHER：新芽DMD相关药物大概在什么时间上市？

何春艳：这得益于国家的一些政策或整个监管机构对罕见病的支持力度，比如说对罕见病的优先审批及临床数据要求等等。同时，也得益于患者组织的呼声，按照这种节奏，应该在2025年能够提交上市申请。

TOPHER：您怎么看基因治疗赛道未来3-5年的发展前景？

何春艳：浅显的说，原来的药物大多是中药、化学药，没有靶向性，到后面靶向性药物会针对某一个靶点进行治疗，实际上遗传物质从DNA到RNA再到蛋白质都是线性结构，蛋白质是非常复杂的，因此开发药物的时间会比原来的化学成分药物长很多。还有一点就是所有的疾病归根到底就是基因出了问题，如果能在基因层面上进行修改，其实可以改变很多问题，甚至被治愈，所以基因治疗也是未来重要的治疗方向。

TOPHER：基因治疗赛道未来面临的挑战有哪些？

何春艳：基因治疗最大的挑战就是要有很好的递送工具。比如病毒载体，或者是非病毒载体来运送至体内，但这部分相对来说并不成熟，产品也比较少，很多都是近几年才发展起来的。有的病毒载体成本非常高，所以药物的价格就会很高。

怎样生产出让更多人得到治疗的药物，不仅仅需要研发公司优化载体、细胞株、靶向性，还需要更多行业里的生态参与进来，包括技术领先的生物工艺解决方案合作伙伴、细胞株培养基，纯化介质等等，生态链完善后才能够更好的发展基因治疗领域。

赛多利斯在基因治疗这部分正在做很好的布局，他们在反应器、纯化方面提供了一些技术支持，也给了新芽基因很多很好的工艺技术建议，未来还会有更多合作，这是一个长期的基因治疗生态互助的状态。

目前产业正在刚刚起步的阶段，公司非常少，加起来手指头都数的过来，迟早这个产业会大爆发。15年前抗体的表达量非常低，但现在已经提高几十倍、上百倍，原来药物治疗费用可能几十万、上百万，现在只有几万块。当整个行业参与进来，所有的成本都会下降。

除了产业化的挑战外，政策法规还有待进一步完善，比如是否有合适的动物模型。基因治疗和其他行业不太一样，动物的基因组和人的基因组不一样，我们需要临床数据来证明药物是否在人体上产生效果。基因治疗公司不能单打独斗，需要一起讨论，需要产业内部团结起来改变现状。希望未来不仅仅是研发公司，整个行业的人都能一起制定一些可行的规则，与监管机构及政府进行沟通，确保新的医疗法惠及更多患者。

塑造十年后的“自己”

TOPHER：在您的职业履历中，我发现每3、4年您会换一家公司，为什么？

何春艳：我的职业履历真的很丰富。最早做生产，又做了7、8年病毒性疫苗的研制和开发，再做投融资，BD，最后一份职业是创业孵化。这实际是一个不断完善自我的过程，也起源于我最早的梦想，希望能够有力量去改变一些事情，做真正有价值的事情。在不断转换的过程中获得更多能力后，才是真正去创立一家公司的时候。

TOPHER：回过头来看10年前的自己，有什么感慨？

何春艳：我10年前写的BP更强调技术，包括一个产品能有多少市场，多少患者可以从中获益？但是会忽略很多东西，比如说公司未来的发展是什么样子？要多少钱？包括公司的每一个阶段用什么样的人？投资经验是否足够等等，是一个技术人员做项目的角度。

我现在能看到当时的缺陷，缺乏更加完整的格局。

TOPHER：您现在感受到创业艰辛了吗？

何春艳：我觉得还好，一个公司CEO的成长一定是不断的学习及试错的过程，所以我们要跟随公司一起成长，不断提高规模和格局。现在我们规模比较小，但未来肯定会有一些挑战。

TOPHER：在您看来创业是想法重要还是CEO重要？

何春艳：都很重要。有一些公司会把产品拿过来直接运营，可能需要学习如何去选项目。但对原创性技术来说，首先它有一个创新想法，但是有想法的公司太多了，所以原来做投资的时候会觉得做孵化很难，没有一个很好的CEO把这些想法变成产品。对于这类公司的CEO来说，他必须要知道想法如何转化，包括推进临床及产品的开发、制药的过程，他都要了解。除此以外，还要有BD的能力，要知道怎么跟投资人打交道，投资后怎么跟股东打交道。还要具备产品战略，是做一个产品卖掉，还是想做成很多产品。3、5年后这是一个什么样的公司。这些都需要CEO具备一定的综合能力。想法不可缺，但CEO可以把想法变成一个实实在在的产品，两者都非常重要。

TOPHER：目前在生物制药领域，女性的比例大概有多少？

何春艳：如果是抗体这部分的话，跟其他的化学小分子比较类似，男性会比女性稍微多一点。但基因治疗领域有个非常有趣的现象，女性占据了很大比例，甚至差不多有五五分的比例，可能因为选病毒生物专业的女性比较多。在基因治疗这个赛道上，女性更像半边天。

TOPHER：您如何给现在的职场女性提建议？

何春艳：非常有意思，我有一些闺蜜开始是在科学领域做得非常好，甚至是成为资深的科学家。不同的人追求不一样，那几个闺蜜后来都去读了MBA，她们未来也有可能成为潜在的CEO。每个人对人生的期望，梦想都不太一样，有的人确实想去创立公司，所以她们也选择去念MBA，虽然不会学到特别多东西，但是有学到如何跟不同的人对话，所以还要看职业追求，及个人追求。

在新芽基因刚刚成立准备招聘员工的时候，我想，新芽基因的价值观应该是什么呢，后来我把它写出来。

首先是责任感，因为基因治疗和其他的药物不太一样，可能一次性给药就可以达到终身治愈，这些药打进去后可能是终身留在体内的，一旦改变了就比较难纠正。在开始设计的时候，你就要想到这个药可能未来会给这些可爱的孩子们打。所以必须要想到那些元件怎么设计，哪些实验必须要做，要带着责任心去做，这是最基本的要求。

其次是主动思考、学习。基因编辑领域真的是一个全新的领域，公司刚创立的时候，还没有哪家公司或者很少有公司做体内的基因编辑，我也不是什么都会，什么都懂。我希望年轻人一定要主动地学习，文献也好，去关注国内外的一些进展也好，只有不断的学习才能够掌握，毕竟我们前面都是没有人走过的路。

第三是团结协作。公司每一个人的专业性都特别强，有人是做分子设计的，有人做生物学的，可能彼此之间都不是很熟悉，所以大家一定要协作才能够把整个事情做起来。

最后是坚持不懈。我们会碰到很多问题和质疑，但一定要坚持下来做对的事情、有价值的事情，只有坚持才能够真正实现公司使命。

TOPHER：您如何保持自己的创新意识？

何春艳：我本科毕业以后去了湖南的一个小城市，中间4年有很多个人的事情，比如结婚、生孩子之类的。在那个时候我会订阅一些专业的英文期刊去阅读，所以基本每周都会去看一下杂志发布的文章，每天都有新内容出来，了解后才能不断往回看自己需要如何改进。

TOPHER：您自己特别喜欢的女性特质是什么？

何春艳：女性的抗压能力，女性会更多地有一些感性的东西，这些感性变换成力量是无穷的，这种力量让你能够坚持去做一些事情。坚持是很多女性都具备的特色，她会有更多责任感。女性不管是家庭也好，还是事业也好，付出的努力甚至比男性还要多。为什么有这么大力量？我觉得是责任感。

TOPHER：您现在每天的日程表大概是什么样？

何春艳：创业以后养成了一个习惯，我比较喜欢运动，创业以后没有很多时间，所以我必须要早起，大概6点左右去跑步，7点回来我要叫父母起床，喂他们吃药，然后陪伴家人一起吃点早餐，就去公司上班。

上午我到公司以后会把当天最重要的事情列出来，2个小时内会把一些重要的事项批了，自己能做的做掉，11点钟以后就会叫员工来过一下他们要做的事情。晚上到家以后会跟家人一起吃饭。

融资的时候就晚上8点钟的见投资人，因为公司人比较少，CEO要承担多个角色，白天不能耽误项目的进展，所以晚上8点到9点之间会见投资人，视频沟通。如果不沟通的话，8、9点之间可能会陪老人散散步，或者自己看书、看文献。我一般10点钟以后就是准备睡觉的状态，一个人还是要平衡生活和工作。要规律一点，才能更有力量、更持续。

尾

其实，新芽基因的“种子”从30多年前就埋下了。

何春艳9岁的时候得过一场大病，尽管她家在农村，医疗条件落后，她的父母还是尽力带她去大医院检查治疗，但始终查不出原因。有一天晚上，何春艳听到父母在隔壁房间讨论说她没救了，可能活不了多久，想吃什么、想穿什么，都尽力满足她的要求吧。9岁的何春艳听到这些话感到天崩地裂，原本对未来充满了期待的她哭了一整夜。她当时想，如果能够活下来，一定要做点事情帮助那些绝望的孩子。值得庆幸的是，何春艳的病最终好了。

从业多年，每当何春艳看到因为罹患基因病而绝望的家庭就会想起9岁的自己。基因治疗领域道阻且长，前行的路上必然会面临种种问题和质疑，但何春艳表示，只要怀揣责任心，坚持做对的事情、有价值的事情，就能够真正地完成使命，为患者带来新的希望。

本栏目鸣谢

北京锦篮科技有限公司

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中吉智药（北京）生物技术有限公司

苏州新芽基因生物技术有限公司

细胞与基因治疗领域Gene_therapy_field

文 | KikiGao 阳子

编辑 | 唐安

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