基因她力量 | 孙秀莲：要想宜众济世，就要快速奔跑

她们每天面对复杂的生物个体，

她们每刻都是精准的生命未知数，

她们明白回归生命的本质，

基因“她”力量

她们各不相同。

第六期，

我采访了孙秀莲，

神经科学博士、

宜明细胞创始人。

孙秀莲，南开大学医学院毕业后进入潍坊市人民医院，成为一名普通门诊医生。后凭借优异的成绩进入加拿大不列颠哥伦比亚大学攻读神经科学博士学位，从事老年痴呆症的学习和研究。在此期间，她先后师从韩忠朝医生及宋伟宏院士，发表多个突破性研究成果。2007年博士毕业后，她毅然选择回国进入山东大学国家重点实验室，成为了一名博士生导师。

2012年，孙秀莲担任维真生物中国公司首席科学家，带领技术团队完成产业化建设。2015年，孙秀莲作为主创始人联合发起成立宜明细胞，主导完成病毒载体、CAR-T产品的开发、制备工作。

宜明细胞是一家致力于为基因治疗产业化提供整体解决方案的研发生产型生物技术公司。2021年9月，宜明细胞宣布完成B轮近两亿元人民币融资，然而此次融资距离上一轮不过半年时间。成立数年来，一路快速奔跑的宜明细胞除了不断推动基因治疗药物产业化发展外，更希望成为生物医药行业的引领者，事实上，它也不断以此为使命前行。

如此愿景与孙秀莲此前的职业生涯有着一定的连结。在医院血液科工作时，她见过诸多绝望的患者及家庭，这之中尤以白血病为甚。由于当时医疗条件有限，除了忍受化疗的痛苦之外并没有其他有效的治疗药物及方法，且病人的存活时间非常有限，最短三个月，最长一年。孙秀莲至今还记得患者父母听到结果后抱头痛哭的场面，作为一名医者，这样刻骨铭心的记忆始终萦绕在她的脑海中。

她意识到，凭借自己个人的力量难以推动行业的发展，只有科技及技术不断进步才能研发出更多新型生物产品。于是，惠及更多的患者成为了日后宜明至关重要的任务之一。

从临床医生到科研人员，从教书育人的教授到创业者，孙秀莲表示自己的身份转换路径由一串串偶然促成，顺利之余也让她成就感满满。是怎样的机遇促使她不断调整赛道？成为创业者会面临何种困难？她又如何平衡家庭与工作？带着这些疑问，我与孙秀莲博士进行了一次深度对话。

以下为对话实录：

身份转换：偶然中的必然

TOPHER：您是如何看待基因治疗赛道的？

孙秀莲：2015年是细胞治疗产业发展的好时机，比如CAR-T疗法等等。2017年，美国批准了两个基因治疗药物。这些新的治疗方法对我启发非常大，对于医生来说，能够治疗的手段是有限的，但是基因药物领域的发展对人类的健康起到了更大的促进作用。从医学和科研角度来说，药学研究能够推动整个产业的发展。

TOPHER：在血液科治疗领域的经历是否影响到您之后的职业经历？

孙秀莲：我曾是一名血液科大夫。当时对于白血病、淋巴瘤这类疾病并没有好的治疗方法，主要就是依靠化疗，但它的副作用非常大，效果也并不好。而且骨髓移植供者的源泉非常少，无论是对于患者也罢还是对大夫来说，都是非常绝望的一种疾病。基于此，我当时就决定要做科研，心想也许能创造做出更好的治疗药物。

TOPHER：是什么样的机遇使您从临床医生走向了创业？

孙秀莲：当时做临床医生的同时也在搞科研，对于一些创新医药的发展认识的可能稍微早一点，认识的也多一些。当然也有一些家庭因素在内，人一生中总有一两个偶然机遇。原来在大学里做教授，做科研，也是稳稳当当的一条路，但因为家庭因素走到了另一条产业的道路上来。

TOPHER：从投资价值上来看，您如何判断基因治疗领域未来三到五年的趋势？

孙秀莲：这个领域会有非常猛劲的发展。根据美国临床试验阶段的成果，后期每年都会批准大概十个左右的基因治疗药物，中国目前有两个药物拿到PCR，还没有真正获得批准。中国是人口大国，在美国的罕见疾病，可能在中国都有大量的人口样本。对于罕见病来说，基因治疗基本上是唯一可以治愈的方式，也是很革命性的手段，这一领域未来肯定会有非常大的发展。

TOPHER：就您观察基因治疗领域目前的挑战在哪方面？

孙秀莲：涉及到药物规模化的生产。产业规模化的过程中会涉及一些安全性考量，主要是包含是否引起免疫反应，毕竟它是一个病毒产品；其次，是否穿梭在基因组里导致流病等等。要想实现规模化就必须具备一定的工艺生产技术。我们非常感谢赛多利斯所提供的支持，包括反应器、纯化设备和技术协助等等。这些对于宜明来说都是非常大的助力，也是顺利实现药物生产的安全稳定因素。

TOPHER：基因治疗领域多久以后可以商业化？

孙秀莲：美国已经有四个基因治疗产品批准上市了，后面每年可能会有十个FDA批准。在加拿大也有300个药物在做临床试验。中国这一领域还需要几年时间才能获得更多发展，预计到明年能够进入临床试验的药物会多一些，到后年可能就会上市，这个速度还是挺快的，因为很多的患者也都在等待中。

TOPHER：您认为一个好的管理者应该具备哪些素质？

孙秀莲：你需要对整个市场具备洞察力，要对整个产业有信心，这是比较重要的。

持续奔跑，驱动市场的火热

TOPHER：宜明细胞现在发展的状态是什么样的？

孙秀莲：宜明细胞2015年成立，现在主要做基因细胞治疗载体的CDMO（Contract Development and Manufacturing Organization，合同研发生产组织）服务帮助客户做CMC研究，也叫药学研究。药学研究对于整个药物是不可或缺的，因为包含载体的设计到指定药物的生产，这些都是非常重要的。宜明可以提供从端到端的服务，包含申报资料的撰写等等。

2019年1月份宜明细胞济南GNP生产基地投入使用。2020年年初宜明细胞设立苏州基地，占地面积8000多平方米，有十几条GNP生产线。目前宜明员工有300多人，研发占比较大，有90个人，这个团队现在由我来负责。对于基因治疗产业来说，载体制备是非常难的环节，宜明在这一领域付出了巨大的努力，能走到这一步也是努力的结果。

TOPHER：宜明细胞的竞争优势在哪里？

孙秀莲：宜明在AAV（腺相关病毒）生产方面具备非常大优势，指令也完成的非常好。AAV对于基因治疗载体来说，很大的挑战就在于规模化生产，如果用贴壁细胞生产，它的下线放大能力会非常受限。所以我们自主寻化了一个新的细胞系，这是宜明申请了知识产权的技术，之后再利用赛多利斯的反应器将其平行放大上去复制出来。

TOPHER：是什么样的管理方式让宜明细胞快速奔跑？

孙秀莲：市场的需求，现在济南订单已经排到明年年中了，苏州这边也已经开始排期了，大概今年年底就可以投入使用。美国也是同样的情况，基因治疗产品的CDMO都是平均半年以上开启。产业非常火热，对CDMO的需求也会非常大。

TOPHER：从宜明细胞的定位上来讲，他所涉及的人群是什么？

孙秀莲：宜明药物研究的人群都是一些罕见病，比如血友病、视网膜收缩变异性等等，共计7000多种单基因遗传病，这是非常庞大的人群。药物生产在申报之前有两个重要环节，一个是药学研究，另一个则是临床动物试验，药效、环评数据出炉之后就可以生产药物。对于基因治疗载体来说，制备过程是非常艰难的，宜明可以协助客户解决了这一环产生的难题，这对于整个产业的发展也是非常有力的。毕竟作为CDMO公司，宜明会投入大量的精力做研发。比如基因的功能背景调查、载体设计，药物生产过程中杂质的控制等等。宜明细胞就像一个驱动器，帮助客户快速的实现想法，解决掉最难的这一部分后，药物上市才能具备一定基础。

变幻的形式，不变的初心

TOPHER：您认为基因治疗领域的人才应该具备哪些特征？

孙秀莲：基因治疗领域还很新，非常有挑战性，要求也很高。首先一定要对这个产业非常了解。其次，制药行业发展很缓慢，任何一个产品线的推进都非常困难，本身就有很多挑战在内，所以一定要非常坚持。只有坚韧不拔的人才，才有可能从开始走到最后。

TOPHER：基因治疗领域的女性人才画像是什么样？她们都有什么特征？

孙秀莲：我感觉还是挺投入的，因为行业比较新，比较难，所以一般女性都很努力。另外，基因治疗领域要求较高，不是短线行业，所以女性都非常坚持。

TOPHER：什么样的际遇把基因治疗变成了家族持续去传承的事情？

孙秀莲：这个可能跟大的产业趋势有关。2007年我回国的时候，中国生物产业的发展还没有太多进步，可是美国这一时期的生物产业在高速发展，维真及其他一些大公司都是在这期间发展起来的。起初回到中国之后也没有想往产业化的方向走，但是我哥哥一直在这一领域，并创立了美国维真。于是，我就在中国帮他处理一些基因技术或者生产、人才方面的事务。但那个时候的主要精力还是在学校做科研，直到后来才创业成为了一名创始人。2015年以后，基因细胞治疗领域药物刚刚获批，我在那个时候开始转移到产业方向。人在大环境里成长，要跟随形势变动，顺势而为。很多偶然因素促成了这样一条道路，现在想一想也是挺有意思的。

TOPHER：女性在职场中如何保证自己的竞争力？

孙秀莲：创业是很难的一件事，但女性可能有一个较大因素就是能够坚持走下去。另一个影响因素则是，女性对家庭的付出要多一些，我认为一个成功的女性家庭和事业会平衡得比较好。

TOPHER：您日常是怎么平衡工作和家庭的？

孙秀莲：尽量的多给家庭一些时间，因为孩子的眼里母亲是最重要的，我会给孩子树立一个榜样，至少是一个非常坚持、努力工作的形象，因为毕竟没有太多的时间去辅导他们。其次，女性在职场里有特殊的一面，对于员工的关怀会跟男性不太一样。宜明公司较小，整个文化氛围非常融洽，这可能也跟女性因素相关。

TOPHER：如果再给您一次选择的机会，您会怎么规划职业路线？

孙秀莲：还是会顺着大形势变动，不会刻意去选择。如果形势是一样的，可能走的路还是一样；如果形势不一样，也会随着中国生物产业的发展而变。因为我觉得可以为这个产业做一些贡献，之前的课题研究业也有一些积累，同样可以促进产业的发展。

尾

直至现在，孙秀莲还记得攻读博士期间同学跟她说的一句话：一个医生能够治疗的患者数量是有限的，成功研发一种药物，则会长久惠及更多人。这句话深刻地刻在她的脑海，并影响了她此后的所有成长路径。“宜众济世，明德近道”，相信在孙秀莲博士的带领下，宜明细胞将一路实现济世之愿。

本栏目鸣谢

北京锦篮科技有限公司

北京五加和基因科技有限公司

中吉智药（北京）生物技术有限公司

苏州新芽基因生物技术有限公司

苏州华毅乐剑生物科技有限公司

宜明(北京)细胞生物科技有限公司

细胞与基因治疗领域Gene_therapy_field

文 | KikiGao

TOP HER | 记录女性成长价值与商业价值

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